Tijd voor een uniek dubbelgesprek met Lieven Annemans, professor Gezondheidseconomie aan de Ugent en Eva Schoeters, voorzitster van RaDiOrg.
 

Wat zijn volgens jullie de grootste uitdagingen omtrent zeldzame ziekten?

Schoeters: “Ten eerste moeten we de kennis en mogelijkheden die nu al voorhanden zijn op een optimale manier inzetten. Het zou al een heel verschil maken als er snellere diagnoses gesteld worden. Dat vraagt om een grotere alertheid, ook bij huisartsen. De ‘rode vlaggen’ moeten sneller worden opgepikt. Bovendien kan de doorverwijzing naar experten nog een stuk beter en transparanter. We moeten evolueren naar een geïntegreerde zorg waar de patiënt centraal staat.”

“Ten tweede moeten we onze kennis ook beter gebruiken. Dataverzameling en goede Belgische registers zijn hierbij cruciaal. Zowel incentives vanuit de overheid als een optimale internationale samenwerking kunnen het verschil maken, zeker wat betreft het onderzoek rond zeldzame ziekten.”

Iedere patiënt heeft recht op een behandeling. Helaas zijn de prijzen van weesgeneesmiddelen enorm hoog, omdat de volumes zeer klein zijn.

Annemans: “De eerste uitdaging is inderdaad om zeldzame ziekten tijdig te herkennen. Daarnaast zijn er nog steeds veel zeldzame ziekten waarvoor geen behandeling bestaat. De overheden zouden dus - vooral op internationaal niveau - nog meer prikkels mogen geven om de ontwikkeling daarvan te stimuleren. Iedere patiënt heeft recht op een behandeling. Helaas zijn de prijzen van weesgeneesmiddelen enorm hoog, omdat de volumes zeer klein zijn. Hoe meer van die behandelingen bovendien ontwikkeld worden, hoe groter de druk op het gezondheidsbudget.”

 

Hoe moeten we hierop inspelen?

Schoeters: “Er moet out of the box worden gedacht én gehandeld. De vooruitgang voor mensen met een zeldzame ziekte ligt in ieder geval niet louter in de beschikbare medicatie. Zo moet de kennis die wereldwijd voorhanden is de mensen hier optimaal bereiken. In dat kader zijn de Europese referentienetwerken een belangrijke schakel. Daarnaast moet worden geïnvesteerd in de mensen die hier expertise willen opbouwen en moet alle internationaal beschikbare kennis hier ook echt worden geïmplementeerd.”

Annemans: “Sommige behandelingen zijn zodanig innovatief dat ze zo snel mogelijk tot bij de patiënt zouden moeten raken. Ze maken vaak immers het verschil tussen geen leven hebben en opnieuw een leven hebben. Toch heeft de overheid ook dan de verantwoordelijkheid om zeer duidelijke regels, voorwaarden en grenzen vast te leggen omtrent de terugbetaling van zulke middelen. Als de overheid zomaar toegeeft, dan dreigen de prijzen nog verder te ontsporen.”

“Daarnaast is het inderdaad zo dat er naast het medische aspect nog andere facetten zijn bij een zeldzame ziekte. Die moeten zo goed mogelijk worden georkestreerd vanuit het expertisecentrum. Ook in de thuissituatie moet expertise voorhanden zijn, bijvoorbeeld met speciaal getrainde verpleegkundigen.”
 


 

Hoe wordt de zorg dan best georganiseerd?

Schoeters: “Er is een enorme nood aan internationale guidelines en best practices, zodat bij iedere patiënt de juiste stappen worden ondernomen. Medicatie is daarbij cruciaal, maar zeker niet het enige aspect. Ook behandelingsplannen en opvolgingsprotocols kunnen levensreddend zijn.”

Annemans: “Op dat vlak is een dubbele cruciale rol weggelegd voor de Europese referentienetwerken. Zeldzame ziekten moeten altijd op expertniveau worden behandeld. Dat vraagt om kanalen waarmee patiënten zo snel mogelijk op dat expertniveau terechtkomen. Daarnaast moet de datakwaliteit verbeterd worden door een Europese databank te ontwikkelen. Enkel dan zijn er immers genoeg patiënten om de problematieken en behandelingsresultaten goed in kaart te brengen en op basis daarvan richtlijnen voor de behandeling op te stellen.”

 

Waarom is het BeNeLuxA-initiatief zo belangrijk?

Schoeters: “Principieel is dat een erg goed initiatief. Momenteel hebben al vijf landen (België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland) zich hierbij aangesloten. Samen vertegenwoordigen ze een grotere markt en streven ze naar betere, gemeenschappelijke prijsafspraken. Er wordt daarnaast ook samengewerkt om gezamenlijke horizonten te verkennen omtrent nieuwe mogelijkheden. Tot slot heeft het initiatief als doel om nieuwe gezondheidstechnologieën te rationaliseren en te bundelen.”

Als er één domein is waar de Europese landen moeten samenwerken, dan is het wel dat van de zeldzame ziekten.

“Op een hoger niveau verwachten we daarnaast veel van het wetsvoorstel van de Europese Commissie dat momenteel in onderhandeling is. Dit heeft betrekking op de Europese samenwerking inzake de beoordeling van nieuwe gezondheidstechnologieën (Health Technology Assessment). Idealiter leidt zo’n samenwerking op termijn ook tot gemeenschappelijke prijsonderhandelingen, maar dan voor héél de Europese Unie.”

Annemans: “Als er één domein is waar de Europese landen moeten samenwerken, dan is het wel dat van de zeldzame ziekten. Er is al een beoordeling door het Europees Geneesmiddelenagentschap, maar dat kijkt enkel naar de verhouding tussen de risico’s en de baten. De Europese Commissie wil nu de volgende stap zetten door te kijken of een therapie écht een meerwaarde heeft, en hoe groot die is. Helaas zijn de grote landen daar niet zo voor te vinden - die willen dat liever zelf blijven doen. Daarom is het BeNeLuxA-initiatief, waarbij enkele kleinere landen de krachten bundelen om informatie uit te wisselen en op termijn zelfs deals te sluiten voor gemeenschappelijke aankopen, een absolute meerwaarde.”