Enorme nood

Zeldzame ziekten zijn ziekten die bij minder dan 5 op 10.000 mensen voorkomen. Vaak gaat het over levensbedreigende, sterk invaliderende of chronische aandoeningen. Er zijn intussen al meer dan 6.000 weesziekten ontdekt, waaraan in België alleen al meer dan 60.000 mensen lijden. In Europa treffen ze samen maar liefst 25 miljoen personen. Er is dus nood aan een structurele en integrale aanpak om de vele patiënten te behandelen.

Door hun zeldzame karakter en bij gebrek aan kennis of middelen kan de behandeling vaak echter niet optimaal verlopen. Toch streeft de medische wereld sinds enkele jaren steeds meer naar behandelingen op maat van elke patiënt. Er is immers gebleken dat de vele subtypes van patiënten allerminst gebaat zijn met een veralgemenende behandeling.

Onderzoek en ontwikkeling

Onderzoek naar een doeltreffend medicijn voor één bepaalde ziekte kan jaren in beslag nemen. Dit kost de farmaceutische industrie bijgevolg handenvol geld, onder andere door de langdurige inzet van hoogopgeleide onderzoekers, dure technologie en vaak doodlopende onderzoek pistes. Farmaceutische bedrijven krijgen hierdoor te maken met hoge vaste kosten, die door de kleine volumes en opbrengsten niet kunnen worden gecompenseerd. Ondanks de zware investering is de kans op succes soms erg klein, niet enkel omwille van bovengenoemde onderzoeksgerelateerde redenen, maar vaak ook door legale en economische struikelblokken.

Klinische evidentie

Wanneer het geneesmiddel ontwikkeld is, moet het normaliter uitgebreid worden getest. Tijdens deze periode van klinische studies kunnen patiënten met een bepaalde zeldzame aandoening zich als proefpersoon registreren op www.orpha.net. Hoewel er doorgaans een grote interesse is bij patiënten, is de testsubstantie voor weesgeneesmiddelen vaak toch ontoereikend.

Een weesgeneesmiddel kan dus door het ontbreken van een voldoende representatieve groep proefpersonen slechts in zeer beperkte mate worden getest. Een echte klinische ervaring wordt pas opgebouwd wanneer het middel voor alle patiënten in de handel verkrijgbaar is.

Europese erkenning en vergunning

De Europese instanties zijn zich bewust van de vele uitdagingen voor farmaceutische bedrijven. Daarom hebben ze doorheen de jaren steunmaatregelen ingevoerd die het ontwikkelen van innovatieve weesgeneesmiddelen moeten stimuleren. Om in aanmerking te komen voor deze steun, dienen farmaceutische bedrijven hun medicijn wel eerst als weesgeneesmiddel te laten erkennen door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Hieraan zijn strenge voorwaarden verbonden, waardoor er op dit ogenblik slechts enkele tientallen weesgeneesmiddelen door het EMA zijn geautoriseerd.

Voldoet het toekomstige geneesmiddel aan deze voorwaarden, dan krijgt het farmaceutische bedrijf enkele voordelen, zoals exclusiviteit gedurende tien jaar, wetenschappelijke ondersteuning en een vermindering van retributies voor de aanduidings- of registratieprocedures. Vooraleer een geneesmiddel echter ook daadwerkelijk beschikbaar wordt, evalueert het EMA nog de efficiëntie en veiligheid van het product. Op basis hiervan wordt een uiteindelijke marktvergunning uitgereikt.

Marktintroductie

Een positieve Europese evaluatie betekent echter niet dat het geneesmiddel meteen in alle Europese landen beschikbaar is. Vooreerst is het aan de producent om te beslissen in welke landen het product kan worden verkocht. Aangezien we in België reeds een kleine maar complexe markt hebben, zien producenten er regelmatig van af om hun innoverende producten in ons land te introduceren. Ook gebeurt het regelmatig dat er voor een nieuw product nog geen Belgische verdeler gevonden is en het daarom vanuit het buitenland moeten worden ingevoerd.

Bovendien spelen nationale reguleringen en verzekeringssystemen een grote rol, en die kunnen aanzienlijk verschillen per land. Voor elk van hen moet het farmaceutisch bedrijf aparte procedures doorlopen om de terugbetaling en kostprijs vast te leggen.

Maximumprijs en terugbetaling

De kostprijs van een geneesmiddel wordt vastgelegd in overleg met het ministerie van Economische Zaken. Gemiddeld kosten weesgeneesmiddelen € 45.198 per patiënt per jaar. Zonder terugbetaling door de gezondheidszorg blijven weesgeneesmiddelen dus onbetaalbaar voor Belgische patiënten. De onderhandeling over de maximumprijs verloopt onafhankelijk van die over de terugbetaling.

De terugbetaling gebeurt namelijk ten laste van de nationale gezondheidszorg. Omwille van de economische crisis is de Belgische ziekteverzekering echter kritischer dan ooit wanneer het gaat over de terugbetaling van nieuwe producten. Farmaceutische bedrijven moeten de aanzienlijke meerkost van hun weesgeneesmiddelen dus grondig staven, wat maakt dat deze procedures vaak erg lang duren en voor sommige producenten daarom demotiverend werken.

Conclusie

Hoewel de medische wereld verder staat dan ooit, blijkt het ontwikkelen van doeltreffende geneesmiddelen op maat vaak een grote uitdaging die zware investeringen met zich mee brengt voor farmaceutische bedrijven. Om ook voor patiënten van weesziekten dit recht te verzekeren, is er dus nood aan een adequate financiële en legale steun. Overheden beseffen steeds meer dat het noodzakelijk is om het onderzoek, de ontwikkeling en introductie van innoverende medicijnen te stimuleren. Enkel door innovatie kan er immers vooruitgang worden geboekt.