Pas wanneer aangetoond kan worden dat een geneesmiddel veilig én doeltreffend is mag het op de markt gebracht worden. Om die reden wordt eerst preklinisch onderzoek uitgevoerd in proefbuizen en op dieren, en nadien klinisch onderzoek bij mensen, klinische studies genaamd. Klinische studies worden gerealiseerd in 4 opeenvolgende fasen. 

Fase 1: Is het geneesmiddel veilig?

Een kleine groep van 20 tot 100 gezonde vrijwilligers wordt ingezet om de veiligheid van het geneesmiddel te testen. Er wordt onder meer gekeken naar de verdeling, het metabolisme en de afscheiding, alsook naar eventuele ongewenste bijwerkingen.

Fase 2: Werkt het geneesmiddel?

Blijkt het geneesmiddel inderdaad veilig te zijn, wordt een tweede fase ontluikt bij een kleine groep (100 tot 500) geselecteerde patiënten die op vrijwillige basis deelnemen. Hier wordt nagegaan of de medicijnen inderdaad doeltreffend zijn voor de ziekte waar ze voor ontwikkeld werden.

Fase 3: Werkt het geneesmiddel beter, even goed of minder goed dan bestaande geneesmiddelen en behandelingen?

Tijdens deze fase, waar zo’n 1000 tot 5000 patiënten aan deelnemen, wordt de doeltreffendheid en veiligheid van het medicijn op lange termijn bestudeerd. Het geneesmiddel wordt vergeleken met reeds bestaande medicijnen of behandelingen, en er zal bestudeerd worden of het nieuwe medicijn een al dan niet beter en veiliger resultaat geeft dan zijn voorlopers. Is dit het geval, wordt het geneesmiddel officieel geregistreerd en zal het vanaf nu op de markt te verkrijgen zijn.

Fase 4: Wat zijn de effecten ervan op lange termijn?

Wanneer het product op de markt verschenen is gaan de onderzoeken verder om de veiligheid te garanderen en verder op te volgen. Er wordt gekeken naar de sporadische bijwerkingen ervan en naar eventuele andere complicaties op lange termijn.